Hematopoïetische stamceltransplantatie omvat het transplanteren van autologe of allogene hematopoïetische cellen. In het transplantaat bevinden zich hematopoïetische stamcellen die in staat zijn het hematopoïetisch/immunologisch systeem te regenereren. Het transplantaat bestaat tegenwoordig meestal uit, middels G-CSF, gemobiliseerde hematopoïetische stamcellen, maar kan ook een direct uit het beenmerg opgezogen celsuspensie zijn. Ook navelstrengbloed bevat cellen die in staat zijn het hematopoïetisch/immunologisch systeem te regenereren. In het UMCG worden echter geen transplantaties verricht met hematopoïetische cellen afkomstig van navelstrengbloed.
In dit hoofdstuk beperken we ons tot de allogene hematopoïetische stamceltransplantatie. Allogene hematopoïetische stamceltransplantatie kan worden onderverdeeld op basis van verwantschap van ontvanger en donor. In het UMCG worden transplantaten van zowel verwante (HLA-identieke en haplo-identiek) als niet-verwante donoren gebruikt. Een andere onderverdeling die men kan maken is gebaseerd op de intensiteit van de conditionering: myeloablatief versus reduced intensity versus non-myeloablatief. In geval van myeloablatieve conditionering is het therapeutische effect van de transplantatie afhankelijk van zowel de intensive chemo-/radiotherapie van de conditionering als ook het immunologische effect van het transplantaat (graft-versus-tumor). Verder zal er zonder stamcelteruggave nooit sprake zijn van autologe regeneratie. Bij de non-myeloablative conditionering heeft de lichte chemotherapie en radiotherapie die wordt gebruikt voor de transplantatie nauwelijks anti-tumor effect en is bedoeld om het afweersysteem dusdanig te verzwakken teneinde allogene transplantatie mogelijk te maken (voorkómen van rejectie). Het therapeutische effect van de non-myeloablatieve hematopoïetische stamceltransplantatie is vrijwel volledig gemedieerd door het graft-versus-tumor effect van het transplantaat. Er zal een korte suppressie zijn van de bloedaanmaak door de conditionering en zonder stamcelsupport zou er dus snel autologe regeneratie kunnen optreden. Indien er geen sprake is van een type conditionering die valt in één van bovenstaande groepen dan wordt de conditionering reduced intensity genoemd. Bij dit type conditionering wordt intensievere chemo en/of radiotherapie gegeven om meer ziektecontrole te krijgen de eerste periode na de transplantatie. Er treedt dus ook een langere pancytopenieduur op bij deze conditionering in vergelijking met de non-myeloablatieve benadering. Zonder stamcelsupport zou er uiteindelijk wel autologe regeneratie optreden.