Hope-B

Phase III, open-label, single-dose, multi-center multinational trial investigating a serotype 5 adeno-associated viral vector containing the Padua variant of a codon-optimized human factor IX gene (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) administered to adult subjects with severe or moderately severe hemophilia B

Onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van een enkele toediening van gentherapie AMT-061 voor Factor IX bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B.